Infarmed autoriza medicamento inovador em crianças com doença rara

O Infarmed autorizou o pedido do Hospital de Santa Maria (Lisboa) para utilização do medicamento inovador (Zolgensma) no tratamento da atrofia muscular espinhal de duas crianças, informou fonte oficial daquela entidade.

Segundo a mesma fonte, a autorização da Autoridade Nacional do Medicamento foi dada na passada segunda-feira.

O Infarmed não identificou os doentes beneficiários do novo medicamento, alegando as regras de anonimato dos pacientes.

Contudo, é do domínio público que a questão da autorização de utilização excecional daquele medicamento foi suscitada recentemente com o caso da bebé Matilde, de dois meses e meio, a quem foi diagnosticada aquela doença, numa altura em que o medicamento inovador só está autorizado nos Estados Unidos e tem um custo de dois milhões de euros.

O Zolgensma é uma injeção de dose única apresentada como terapia genética à raiz da doença que afeta a bebé Matilde e a sua autorização excecional de utilização hospitalar em Portugal não implica custos para os doentes.

No mercado português já existe, devidamente aprovado, um outro medicamento (spinraz), que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.

Os pais referiram na quarta-feira à noite que a filha iria ter alta hoje do hospital de Santa Maria, onde tem estado nas últimas semanas, deixando uma mensagem de agradecimento pela “preocupação e carinho”.