Aliança europeia pretende acelerar a investigação, diagnóstico e tratamento de doenças raras
380 milhões de euros vão financiar aliança europeia que pretende acelerar a investigação, o diagnóstico e o tratamento de doenças raras.
A Aliança Europeia para a Investigação de Doenças Raras (European Rare Diseases Research Alliance, em inglês, com a sigla ERDERA) vai ser financiada com 380 milhões de euros até 2031, para apoiar e potenciar a investigação, o diagnóstico e o tratamento de doenças raras.
Liderada pelo Instituto Nacional de Saúde e Investigação Médica de França (INSERM), o projeto ERDERA junta 170 entidades dos setores públicos e privados oriundas de 37 países.
universidades, centros de investigação, hospitais, autoridades de saúde, entidades reguladoras, agências públicas de financiamento, associações de doentes, associações médicas, e empresas farmacêuticas e tecnológicas juntam-se nesta causa.
Em Portugal, conta com a participação da Universidade de Coimbra (UC), através do Centro de Neurociências e Biologia Celular (CNC-UC) e do Centro de Inovação em Biomedicina e Biotecnologia (CiBB), da Agência de Investigação Clínica e Inovação Biomédica (AICIB), do Instituto Nacional de Saúde Doutor Ricardo Jorge (INSA), e da Fundação para a Ciência e a Tecnologia (FCT).
Doenças raras afetam 300 milhões de pessoas
Atualmente, mais de 300 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por uma das cerca de 7000 doenças raras identificadas até à data.
Em Portugal, estima-se que estas doenças afetem entre 600 mil e 800 mil pessoas. O diagnóstico de doenças raras é muitas vezes difícil e pode demorar anos e cerca de 95% destas doenças não têm, atualmente, qualquer tratamento aprovado.
Perante este cenário, e em busca de novas respostas para o diagnóstico e tratamento de doenças raras, esta aliança de investigação e desenvolvimento pretende promover e financiar parcerias e colaborações globais entre diversas entidades, de forma a acelerar a implementação de soluções viáveis para o diagnóstico e tratamento destas patologias.
A estratégia de ação do projeto ERDERA assenta em quatro pilares centrais:
- 1) financiamento, para apoiar projetos de investigação colaborativa, ensaios clínicos e atividades de disseminação de conhecimento;
- 2) rede de investigação clínica, para melhorar o diagnóstico e o desenvolvimento de ensaios clínicos, avaliar o impacto das doenças raras e apoiar o desenvolvimento de terapias avançadas;
- 3) serviços de apoio, para facilitar a recolha, integração, análise e partilha de informação à escala global, para promover mais educação e formação, para oferecer orientação sobre aspetos específicos da investigação translacional e clínica, e para acelerar tecnologias promissoras, em parceria com a indústria;
- 4) alinhamento internacional, para garantir a sincronização de estratégias nacionais e internacionais de investigação em doenças raras, em particular nos países em que o desenvolvimento e implementação de planos nacionais para doenças raras não estejam tão avançados.
Sobre o orçamento estimado de 380 milhões de euros, a União Europeia, no âmbito do Horizonte Europa, vai financiar o projeto ERDERA com 150 milhões de euros, sendo o restante orçamento assegurado pelos Estados-Membros dos países associados ao Horizonte Europa e também por parceiros públicos e privados.
Este financiamento vai suportar as atividades promovidas no âmbito dos quatro pilares de ação da ERDERA, em prol de uma abordagem a partir de múltiplas perspetivas às doenças raras.
“Doenças raras causam um enorme sofrimento aos doentes e às suas famílias”
“As doenças raras, ou órfãs, causam um enorme sofrimento aos doentes e às suas famílias, e têm custos significativos, existindo uma necessidade premente de desenvolver tratamentos eficazes. Uma ação concertada à escala europeia é fundamental para potenciar o avanço da investigação, do diagnóstico e do tratamento destas patologias. Neste sentido, dentro do projeto ERDERA, a UC vai coliderar a área de Aceleração com a associação de doentes e suas famílias French Muscular Dystrophy Association (AFM-Téléthon) e a European Infrastructure for Translational Medicine (EATRIS)”, destaca o presidente do CNC-UC e docente da Faculdade de Farmácia da UC, Luís Pereira de Almeida, que coordena a equipa da UC envolvida no ERDERA.
“Esta área de trabalho tem como objetivo promover o avanço da terapia génica e de medicamentos de terapia avançada, abordando os desafios críticos de traduzir descobertas científicas nesta área em aplicações clínicas. No âmbito da área de Aceleração, a UC irá ainda coliderar um grupo de trabalho dedicado especificamente a Aceleração Tecnológica, em conjunto com a empresa farmacêutica Pfizer. Este grupo irá dedicar-se à otimização de tecnologias promissoras no âmbito da terapia génica. Esta iniciativa está alinhada com a visão do primeiro Centro de Excelência em Terapia Génica em Portugal (Gene T), que está a ser criado em Coimbra”, acrescenta.
“A Aliança Europeia para a Investigação de Doenças Raras (ERDERA), uma iniciativa inovadora que reúne 37 países e diferentes setores, procura revolucionar o panorama das doenças raras, impactando a investigação, o diagnóstico e o seu tratamento. A Agência de Investigação Clínica e Inovação Biomédica (AICIB), enquanto líder na área de ‘Alinhamento de capacidades inter(nacionais)’ e no pacote de trabalho ‘Promoção do envolvimento de países sub-representados’, desempenha um papel central na coordenação de esforços internacionais”, refere Anabela Isidro, membro da direção da AICIB.
A responsável acrescenta que “com esta participação, a AICIB reforça o compromisso de Portugal em impulsionar a colaboração internacional e assegurar que todos os países, incluindo os menos representados, tenham um papel ativo no avanço da investigação e no desenvolvimento de soluções mais eficazes para as doenças raras.”
“O INSA, através do seu Departamento e Genética Humana, integra o WP23 National Mirror Groups Promotion and National Alignment e assumirá a coordenação do National Mirror Group português (NMG-P). A participação do INSA neste grupo é crucial para garantir o alinhamento nacional com as políticas europeias em doenças raras. Pioneiro na Europa, o NMG-P em Portugal distingue-se por não precisar de ser criado de raiz, ao contrário de outros países, pois o INSA já reúne os principais stakeholders nacionais, como a FCT, a DGS, a AICIB, a RD-Portugal e a Orphanet Portugal. Esta posição permite ao INSA coordenar eficazmente as atividades nacionais com as da ERDERA, reforçando a sua visibilidade e influência estratégica no cenário europeu e internacional em doenças raras”, destaca a investigadora do Instituto Nacional de Saúde Doutor Ricardo Jorge, Sandra Alves.
Mais de 1400 profissionais no projeto ERDERA
Fazem parte da aliança mais de 1400 profissionais com experiência em áreas tão diversas como investigação pré-clínica, clínica e translacional; desenvolvimento de medicamentos; inovação no diagnóstico; bioestatística; ciência de dados; regulamentação; financiamento de investigação, ciências sociais e humanas; envolvimento de doentes e educação.
O projeto ERDERA pretende ainda contribuir para a competitividade da União Europeia na investigação e inovação em doenças raras e para a criação de novos postos de trabalho.